Milano, presentato un nuovo farmaco Roche contro l'emoglobinuria (EPN) del sangue
Il trattamento si basa sulla somministrazione del nuovo anticorpo monoclonale, che viene iniettato sottocute ogni quattro settimane. La sua azione fa sì che il sistema immunitario non attacchi i globuli rossi indeboliti dalla malattia, garantendo un'inibizione rapida e duratura
Di E. B.: Redazione AGR :: 18 febbraio 2026 16:36
Conferenza presentazione nuovo farmaco roche
(AGR) Da oggi i pazienti affetti da parossistica notturna (EPN), rara malattia del sangue che si caratterizza per la distruzione dei globuli rossi e che colpisce dalle 10 alle 20 persone ogni milione, avranno a disposizione un nuovo farmaco, il Crovalimab, appena approvato in prima linea dall'AIFA. È Roche a dare la notizia, specificando che la terapia è indicata nei pazienti che abbiano almeno 12 anni e che pesino dai 40 kg in su. Il trattamento si basa sulla somministrazione del nuovo anticorpo monoclonale, che viene iniettato sottocute ogni quattro settimane. La sua azione fa sì che il sistema immunitario non attacchi i globuli rossi indeboliti dalla malattia, garantendo quindi un'inibizione rapida e duratura. I più lunghi tempi di efficacia consentono di limitare il trattamento eseguibile in ospedale o a casa propria a seconda della scelta del clinico e del paziente.
Prima di arrivare alla somministrazione mensile, però, la persona affetta da EPN deve sottoporsi a una dose di carico che viene erogata per via endovenosa in regime ospedaliero, poi si passa alla somministrazione sottocute una volta a settimana per quattro settimane. In questo modo al paziente viene fatto raggiungere il picco del farmaco, per passare gradualmente a una doppia iniezione sottocutanea su base mensile.
L'approvazione dell'AIFA fa seguito al via libera che il Crovalimab ha già ricevuto nel 2024 dalla Commissione europea sulla base dei risultati dello studio di Fase III COMMODORE 2, che ha dimostrato il miglioramento dell'inibizione del complemento, responsabile della demolizione dei globuli rossi. In Italia si stima che siano circa mille le persone affette da questa rara malattia del sangue. "In assenza di un trattamento efficace, la prognosi è severa, con una mortalità della patologia stimata intorno al 35% a cinque anni e una sopravvivenza mediana di circa dieci anni dalla diagnosi in coorti storiche", ha affermato il dottor Bruno Fattizzo, ematologo e ricercatore del Dipartimento di Oncologia e Oncoematologia all'Università degli Studi di Milano - Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore.
Inoltre, arrivare a una diagnosi non è semplice a causa di diversi fattori: innanzitutto l'aspecificità dei sintomi, che possono essere facilmente associati ad altre patologie. I pazienti infatti lamentano stanchezza intensa (fatigue), dispnea, dolore addominale e cefalea, spie troppo generiche per permettere ai medici di pensare immediatamente all'EPN. La rarità della malattia, poi, fa sì che non sia semplice avanzare fin da subito l'ipotesi che si sia in presenza di un caso di emoglobinuria parossistica notturna. In questo senso, formare e informare gli specialisti diventa essenziale per aumentare la loro sensibilità a questa patologia. Un lavoro, questo, che passa anche per l'azione portata avanti dalle organizzazioni dei pazienti, come AIEPN - Associazione Italiana Emoglobinuria Parossistica Notturna.
"Da oltre 15 anni siamo al fianco delle persone che convivono con questa malattia, lavorando per incrementare la consapevolezza sulla patologia, favorire diagnosi tempestive e tutelare i diritti dei pazienti", ha illustrato Annalisa Lazzini, Presidente di AIEPN. "L'innovazione terapeutica rappresenta un passo fondamentale per migliorare non solo la gestione della malattia, ma anche l'autonomia, l'esperienza di cura e la qualità di vita. In questo percorso, la collaborazione costante tra associazioni di pazienti, istituzioni, comunità clinica e aziende farmaceutiche è essenziale per garantire risposte concrete e sostenibili ai bisogni delle persone con EPN".
Anche la ricerca sta facendo la sua parte e non ha intenzione di smettere. "Il nostro impegno non è solo individuare farmaci con efficacia terapeutica, ma anche lavorare sulla qualità della vita dei pazienti e dei loro caregiver", ha dichiarato Anna Maria Porrini, Direttore medico di Roche Italia.
"Vogliamo offrire risposte sempre più efficaci e sostenibili alle persone che convivono con condizioni gravi e debilitanti come l'emoglobinuria parossistica notturna. In particolare, lo sviluppo di questa nuova molecola in formulazione sottocute punta a coniugare il miglioramento degli outcome clinici a un'attenzione concreta alla qualità di vita con una riduzione del carico della terapia. L'ambizione è continuare a ottimizzare i percorsi e l'esperienza di cura".
